Telethon 2008, terapia genica malattie rare


L’edizione 2008 di Telethon che punta sulla terapia genica nella cura di malattie rare.

La crisi non fermerà Telethon, almeno si spera. La Fondazione guidata da Susanna Agnelli conta di raccogliere anche quest’anno fondi per proseguire le ricerche avviate e quelle programmate. Al centro dell’attenzione nell’edizione di quest’anno una malattia ereditaria rarissima, la leucodistrofia metacromatica (Lmd), un caso ogni 40 mila bambini.

Come in quasi tutte le malattie determinate da un difetto genetico non vi sono cure, e nemmeno farmaci in grado di rallentarne l’avanzamento; l’unica prospettiva possibile è la terapia genica approntata nei laboratori dell’istituto milanese San Raffaele-Telethon (Hsr Tiget). Dopo i test positivi sugli animali i ricercatori devono passare alla sperimentazione sull’uomo, nella speranza di confermare gli stessi risultati.

La raccolta dei fondi avverrà anche attraverso la tradizionale maratona televisiva che è la “punta dell’iceberg” proprio per essere l’evento mediatico maggiormente in evidenza ma sono i volontari la vera anima dell’evento: grazie alla loro generosità, è stato possibile finanziare varie iniziative di ricerca e, soprattutto, quattro progetti specifici sulle malattie genetiche del sangue.

Dal 12 al 14 dicembre i palinsesti Rai saranno “appaltati” da Telethon. Fiduciosa nella «lungimiranza degli italiani e convinta che non rinunceranno a investire ancora nella buona scienza» si dice Susanna Agnelli, ricordando i traguardi passati, dal 1990 ad oggi: 276milioni di euro utilizzati per sostenere 2.141 progetti e 1.363 ricercatori.

L’edizione 2008 è stata presentata a Montecitorio dal presidente della Camera, Gianfranco Fini che ha invitato i deputati a fare una donazione: «Devono dare un esempio e si dovrà sapere chi è stato sensibile. I nostri dipendenti hanno raccolto 65 mila euro. Tra i risultati più prestigiosi della Fondazione la cura per una gravissima forma di immunodeficienza congenita, l’Ada-Scid. Prossimo obiettivo malattie genetiche come l’amaurosi di Leber, la malattia di Charcot-Marie Tooth, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.

I privati possono donare online, in ufficio postale o banca, possono sostenere la ricerca con il 5 per mille, acquistare i “gadget” sul sito, da telefono fisso e mobile….insomma non ci sono scuse, basta volerlo!

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